En algunas en fermedades no bastará con realizar autotrasplantes, si no que habrá que corregir defectos genéticos. La celulas madre embrionarias de ratón y quiza humana), son excelente para manioulación genética, y puede realizar recombinacion hómologa, por lo qu se podría ensayar incluso terapia génetica sustitutiva, reemplazando genes anómalos por versiones correctas, Se puede intentar la manipulación genética de células madres no embrionarias células madre neuronales de fetos humanos fueron manipuladas genetivamente, y demostraron su capacidad de secretas productos terapéuticos, por lo que muestran un potencial para corregir defectos metabólicosen neuras y glia.
Los animales transgénicos son muy apreciados en medicina experimental porque facilitan
la creación de nuevos modelos animales, y en la industria farmacéutica a causa de la posibilidad
de producir proteínas de alto valor comercial (como ser enzimas, anticuerpos, factores
de crecimiento, entre otros).
El esquema muestra algunas de las posibilidades que brinda un ratón transgénico que sobre
expresa un oncogén como modelo en oncología experimental. En el ejemplo se observa el oncogénas1 (ras) bajo la influencia de un promotor específico de epitelios, lo que genera tumores de piel
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